加利福尼亚州千橡市 - 安进公司（纳斯达克股票代码：AMGN）今天宣布，美国食品和药物管理局（FDA）批准了注射用 Kyprolis（卡非佐米）联合来那度胺（来那度胺）和地塞米松的补充新药申请（sNDA）。 KRd）用于治疗先前接受过一到三种治疗的多发性骨髓瘤患者。
安进公司研发执行副总裁 Sean E. Harper 医学博士表示：“Kyprolis 的适应症扩大为复发性多发性骨髓瘤患者提供了一种新的治疗选择，有助于解决这种常见血癌真正未得到满足的需求。” “在短短三年内批准了 Kyprolis 的第二个适应症，这表明它正在成为治疗多发性骨髓瘤的关键组成部分，并强调了我们致力于推进对患有这种挑战性疾病的患者的护理的承诺。”
FDA 根据 ASPIRE 研究的数据批准了 Kyprolis 的扩大适应症。研究表明，与单独接受 Revlimid 和低剂量地塞米松 (Rd) 治疗的患者相比，接受 KRd 治疗的患者的寿命延长了 50%（8.7 个月），且病情没有恶化。KRd 组的中位无进展生存期 (PFS) 为 26.3 个月（95% CI，23.3 至 30.5 个月），而 Rd 组为 17.6 个月（95% CI，15.0 至 20.6 个月）。Kyprolis 组最常见的不良事件包括肺炎（1%）、心肌梗塞（0.8%）和上呼吸道感染（0.8%）。
ASPIRE 首席研究员 Keith Stewart 博士说：“这种 Kyprolis 治疗方案能够产生深度和持久的反应，对于延长患者的生存时间而不导致疾病进展至关重要。”
Kyprolis 的其他监管申请正在进行中，并已提交给世界各地的卫生当局。
多发性骨髓瘤是第二常见的血液癌症。1在美国，有近 96,000 人患有多发性骨髓瘤或处于缓解期。2 2014 年多发性骨髓瘤新发病例估计超过 24,000 例，估计死亡人数为 11,090 例。2
关于ASPIRE
国际随机 3 期 ASPIRE（卡非佐米、来那度胺和地塞米松对比来那度胺和地塞米松治疗复发性多发性骨髓瘤患者）试验评估了 Kyprolis 联合来那度胺和低剂量地塞米松，与单独使用来那度胺和低剂量地塞米松的情况，在接受一到三种既往治疗方案治疗后复发的多发性骨髓瘤患者中。该试验的主要终点是 PFS，定义为从治疗开始到疾病进展或死亡的时间。次要终点包括总生存期（OS）、总缓解率（ORR）、缓解持续时间（DOR）、疾病控制率、健康相关生活质量（HR-QoL）和安全性。患者被随机分配接受 Kyprolis（仅在第一个周期的第 1 和第 2 天服用 20 mg/m2，在第 8、9 天逐步增加至 27 mg/m2）。来那度胺的标准给药方案（每天 25 毫克，持续 21 天，停药 7 天）和低剂量地塞米松（每周 40 毫克，四个星期为一个周期），与单独使用来那度胺和低剂量地塞米松进行比较。该研究对北美、欧洲和以色列的 792 名患者进行了随机分组。
OS 结果未超出中期分析预先指定的提前停止边界。截至中期分析时，KRd 组有 143 人死亡（36.1%），而 Rd 组有 162 人死亡（40.9%）。KRd 的 ORR 为 87%，Rd 的 ORR 为 67%。在 KRd 和 Rd 组中，分别有 14% 和 4% 的患者达到了严格的完全缓解，这是一种表明缓解深度的测量方法。接受 KRd 的患者的中位 DOR 为 28.6 个月（95% CI，24.9 至 31.3 个月），接受 Rd 的患者为 21.2 个月（95% CI，16.7 至 25.8 个月）。
KRd 组和 Rd 组在最后一次给药后 30 天内因不良事件 (AE) 导致的死亡率是平衡的。与 Rd 组相比，KRd 组患者最常见的死亡原因包括心脏疾病（3% 对 2%）、感染（2% 对 3%）、肾脏疾病（0% 对低于 1%）和其他疾病AE（2% 与 3%）。KRd 组中 60% 的患者和 Rd 组中 54% 的患者报告了严重 AE。与 Rd 组相比，KRd 组报告的最常见严重 AE 是肺炎（14% 对 11%）、呼吸道感染（4% 对 1.5%）、发热（4% 对 2%）和肺栓塞（3%）相对于 2%）。KRd 组中 26% 的患者因任何 AE 而停药，而 Rd 组中这一比例为 25%。12% 的患者出现导致 Kyprolis 停药的不良事件
ASPIRE 数据在美国血液学会第 56 届年会上公布，并于 2014 年 12 月发表在《新英格兰医学杂志》上。
关于注射用 Kyprolis（卡非佐米）
注射用 Kyprolis（卡非佐米）与来那度胺和地塞米松联合治疗已接受一到三种既往治疗的多发性骨髓瘤患者。
Kyprolis 还获得 FDA 加速批准，作为单药用于治疗多发性骨髓瘤患者，这些患者之前至少接受过两种治疗，包括硼替佐米和免疫调节剂，并且在最后一次治疗完成后 60 天内或已证明疾病进展。批准基于回复率。临床益处，例如生存率或症状的改善，尚未得到证实。
Kyprolis 是 Onyx Pharmaceuticals, Inc. 的产品。Onyx Pharmaceuticals 是安进 (Amgen) 的子公司，拥有 Kyprolis 在全球（日本除外）的开发和商业化权利。Kyprolis 还获准在阿根廷、以色列、墨西哥和泰国使用。有关 Kyprolis 的更多信息，请访问 www.kyprolis.com。
